Editace genomu metodou CRISPR

Příchod revoluce

Editace genu CRISPR je technika genetického inženýrství v molekulární biologii, kterou lze modifikovat genomy živých organismů. Představte si nůžky, které v konkrétní části DNA rozříznou, přidají úsek odjinud, a zase slepí. Nebo část vyloženě vystřihnou. Tato metoda je v biotechnologiích velmi významná, neboť umožňuje editaci genomu už živých jedinců, a to s vysokou přesností a levně. Díky tomu se otevírá cesta k pěstování nových plodin, léků, ale také k léčbě nemocí a dalších genetických neduhů. Verze CRISPR-Cas9 umožňuje vědcům provádět přesné změny v DNA různých organismů, včetně rostlin, zvířat a lidí.

Význam objevu podtrhuje také fakt, že CRISPR-Cas9 spatřil světlo světa v roce 2012, v týmu pod vedením Jennifer Doudnaové, a Nobelovu cenu získal už v roce 2020. Tedy cenu, na kterou se čeká celá desetiletí a zejména fyzici se mezi sebou baví vtipem, že k jejímu získání musí mít hlavně dlouhý život. Vývoj přesto není ukončen a zejména využití lidmi brání fakt, že je metoda občas nepřesná a při stříhání DNA občas přidá zbytečně některé geny navíc nebo jich naopak vypustí víc, než by měla.

Na řešení zcela přesné editace, bez vedlejších efektů, se však intenzivně pracuje. Jedním z nedávných příspěvků je například výzkum pod vedením Yan Zhangové z University of Michigan Medical School, která představila nový typ pojistek proti nechtěným editacím použitím jakýchsi anti-CRISPR proteinů v pozdějších fázích procedury. Díky tomu zvýšíme šance na změnu pouze na jediném genu. Celá práce je dostupná na adrese https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35051351/.

Už to začalo

Cambridge University Hospital zveřejnil v únoru 2024 výsledky genetické manipulace u pacientů, kteří trpěli nemocí zvanou angioedém. Tu má po světě asi 50000 lidí a projevuje se tím, že v naprosto nečekaných momentech oteče tvář pacienta například do stavu, kdy nemůže ani otevřít oči. Díky tomu je pro ně nemožné vykonávat některé profese, koníčky, a život celkově dost protrpí. Tyto stavy jsou totiž velmi bolestivé.

V rámci pokusu byla malé skupině pacientů podána jediná dávka CRISPRu, která byla zaměřena na buňky v játrech. U jednoho pacienta se četnost záchvatů radikálně zmenšila. U všech ostatních odezněly příznaky kompletně. Možná už navždy. Tato kontrolní skupina bude sledována dalších 15 let, aby se zjistily případné vedlejší účinky nebo návrat nemoci.

Můj genom

Co když máte vadný gen, který zdánlivě nedělá nic. Každý den cvičíte, chodíte do práce, venčíte psa. Nekouříte, pijete jen sociálně. Zdravý život. Jenže pak po padesátce Váš vadný gen začne produkovat proteiny, které zanáší organismus rakovinotvornými látkami. Za dalších 5 let budou po celém těle a začnou vytvářet nádory. Chemoterapie zabije jeden, aby se po několika měsících vynořil stejný typ na jiném místě.

Nebude lepší takový gen včas nahradit zdravým? Nebyla to přece Vaše chyba. Vadný gen mohl nechtěně vzniknout, když jste ještě byli embryo. Nebo ho dostali od matky, která ho zase má od svého otce. A co Vaši potomci, na které jste už možná stihli tento gen přenést? Vadný gen se pak může předávat dál možná po celé generace. Pokud ho tedy neobjevíte při analýze svého dědičného kódu a nezbavíte se ho jednou provždy.

Zdroje:
Nová pojistka pro revoluční „genové nůžky“ umožňuje bezpečnější editaci genomu
Gene therapy blocks painful hereditary disorder